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Appel de la BHS pour des données sur le traitement des patients atteints d'anémie aplastique en Belgique

A propos des patients traités avec une combinaison d' eltrombopag, de Thymoglobuline et de cyclosporine.

L'anémie aplastique est une maladie rare que nous traitons de temps en temps dans de nombreux centres à travers le pays.
Depuis la publication par Philip Scheinberg en 2011 dans le New England Journal of Medicine, nous savons que l'ATG de cheval, alias ATGAM, en combinaison avec la cyclosporine conduit à un meilleur taux de réponse que l'ATG de lapin.

Malheureusement, l'ATG de cheval n'étant plus disponible en Belgique, nous ne sommes pas en mesure d'offrir la meilleure thérapie à nos patients. Cependant, grâce au fonds de solidarité, nous avons pu fournir aux patients de l'ATGAM jusqu'à ce que le prix soit revu il y a quelques années. En effet, le prix de l'ATGAM a été augmenté 4 à 5 fois et même avec le soutien du fonds de solidarité, l'ATGAM n'est plus abordable pour la plupart des patients.

D'autre part, l'étude RACE publiée par Régis Peffault de la Tour en 2022 a montré que l'ajout de l'eltrombopag à l'ATGAM avec la ciclosporine a permis d'améliorer significativement le taux et la qualité des réponses, ce qui fait de ce régime le nouveau régime standard de première ligne. Comme nous avons facilement accès à l'eltrombopag de nos jours, beaucoup d'entre nous ont commencé à traiter l'anémie aplastique avec la combinaison de Thymoglobuline, de cyclosporine et d'eltrombopag avec l'idée que la valeur ajoutée de l'eltrombopag pourrait compenser la moindre efficacité de la Thymoglobine. Ces données sont absentes de la littérature et nous doutons qu'un essai compare ces deux traitements dans un avenir proche.

APPEL AUX DONNÉES
Par conséquent, nous aimerions recueillir des données sur tous les patients atteints d'anémie aplastique traités en Belgique par l'association de eltrombopag, Thymoglobuline et cyclosporine. Nous essaierons de de combiner nos données avec celles du Brésil qui a également adopté cette stratégie. Enfin, nous essaierons de faire correspondre notre population finale avec les patients de l'étude RACE avec l'aide de Régis Peffault de la Tour. Nous pourrions avoir un très bel ensemble de données et un message très important à délivrer.

Comment participer et avoir des patients à signaler ? Veuillez envoyer un courriel au professeur Xavier Poiré (UCL Saint-Luc) : Xavier.Poire@uclouvain.be et il vous enverra un fichier Excel pour remplir les données.

Nous vous remercions d'avance pour votre collaboration.

Nous vous prions d'agréer, Madame, Monsieur, nos salutations distinguées,
Le Conseil d'administration de la BHS,
au nom du Prof. Xavier Poiré (Service d'hématologie, UCL Saint-Luc)