BHS-oproep voor gegevens over de behandeling van patiënten met aplastische anemie in België
Over patiënten behandeld met een combinatie van eltrombopag, thymoglobuline en cyclosporine.
Aplastische anemie is een zeldzame ziekte die we af en toe behandelen in veel centra in het land.
Sinds de publicatie van Philip Scheinberg in 2011 in de New England Journal of Medicine weten we dat paardenATG, ook ATGAM genoemd, in combinatie met cyclosporine tot een betere respons leidt dan konijnenATG.
Omdat paardenATG niet langer verkrijgbaar is in België, kunnen we onze patiëntenhelaas niet de beste therapie aanbieden.
Via het solidariteitsfonds zijn we echter in staat geweest om
tot de prijs enkele jaren geleden werd herzien.
Inderdaad, de prijs van ATGAM is 4 tot 5 keer verhoogd en zelfs
met de steun van het solidariteitsfonds, is ATGAM niet langer betaalbaar
voor de meeste patiënten.
Aan de andere kant toonde de RACE-studie , gepubliceerd door Regis Peffault de la Tour in 2022, aan dat de
toevoeging van eltrombopag aan ATGAM met cyclosporine de
het percentage en de kwaliteit van de responsen aanzienlijk verbeterde, waardoor dit
tot de nieuwe eerstelijns standaardbehandeling. Omdat we tegenwoordig gemakkelijk toegang hebben tot eltrombopag, zijn velen van ons begonnen aplastische anemie te behandelen met de combinatie van thymoglobuline, cyclosporine en eltrombopag, met het idee dat de toegevoegde waarde van eltrombopag de verminderde effectiviteit van thymoglobuline kan compenseren. Deze gegevens ontbreken in de literatuur en we betwijfelen of in de nabije toekomst een trial deze 2 behandelingen zal vergelijken.
OPROEP TOT GEGEVENS
Daarom willen we graag gegevens verzamelen over alle
aplastische anemie patiënten behandeld in België met de combinatie van
eltrombopag, thymoglobuline en cyclosporine. We zullen proberen om
onze gegevens te combineren met die van Brazilië, waar deze strategie ook werd toegepast.
strategie. Uiteindelijk zullen we proberen om onze uiteindelijke populatie te matchen met
patiënten uit het RACE-onderzoek met de hulp van Regis Peffault de la Tour.
We hebben dan misschien een heel mooie dataset en een heel belangrijke boodschap te
over te brengen.
Hoe kan ik deelnemen en patiënten aanmelden? Stuur een e-mail naar Prof. Xavier Poiré (UCL Saint-Luc): Xavier.Poire@uclouvain.be en hij zal contact met u opnemen met een excel-bestand om de gegevens in te vullen.
Wij danken u bij voorbaat voor uw medewerking.
Met vriendelijke groeten,
De Raad van Bestuur van het BHS,
namens Prof. Xavier Poiré (afdeling Hematologie, UCL Saint-Luc)