BHS et BSPHO unissent leurs forces pour obtenir le remboursement de la thérapie génique pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie

La Société belge d'hématologie (SBH) et la Société belge de pédiatrie hématologique et oncologique (SBPHO) unissent leurs forces pour demander aux autorités sanitaires de rembourser la thérapie génique pour le traitement de la drépanocytose et des thalassémies transfusionnelles, un nouveau traitement qui peut guérir les patients de leur maladie.

Dans ce contexte, elles ont publié conjointement deux lettres ouvertes, auxquelles notre groupe de travail sur les globules rouges de la BHS a contribué, qui examinent le rôle croissant de la thérapie génique dans les troubles héréditaires des globules rouges — la drépanocytose et la bêta-thalassémie - et dans l'amélioration des résultats pour les patients qui disposent actuellement d'options thérapeutiques limitées.

La drépanocytose est la maladie génétique la plus courante au monde. Elle provoque une anémie hémolytique chronique, des crises douloureuses intenses et des complications dans plusieurs organes. Les thalassémies transfusionnelles, quant à elles, nécessitent des transfusions à vie, avec tous les risques que cela comporte.