Caractéristiques
La leucémie myéloïde aiguë (LMA) se développe dans la moelle osseuse à la suite de mutations dans l'ADN de cellules souches sanguines spécifiques (cellules myéloïdes). Ces cellules myéloïdes se développent normalement en différents types de globules blancs (par exemple, les neutrophiles et les monocytes), de globules rouges ou de plaquettes. À la suite de mutations, ces cellules ne sont plus en mesure de remplir leur fonction normale et deviennent des cellules immatures et cancéreuses appelées myéloblastes. En raison de leur croissance incontrôlée, ces myéloblastes remplissent la moelle osseuse, empêchant la production de cellules sanguines normales. En outre, les cellules de la LAM s'accumulent dans la circulation sanguine.
La LMA est une forme rare de cancer, avec environ 300 nouveaux cas en Belgique en 2020. La LMA touche des personnes de tout âge, mais elle est plus fréquente chez les adultes de plus de 65 ans. Pour la plupart des patients atteints de LMA, la cause de leur maladie n'est pas claire. Cependant, plusieurs facteurs ont été identifiés comme augmentant le risque de LMA, notamment l'exposition à la chimiothérapie, à la radiation ou à des produits chimiques spécifiques (par exemple, le benzène), certaines maladies héréditaires rares (par exemple, le syndrome de Down), le tabagisme et la présence d'autres troubles de la moelle osseuse (par exemple, la myélofibrose, le SMD, la polycythémie vera).
Symptômes
Les symptômes de la LMA peuvent être indéfinies et souvent semblables à d'autres maladies moins graves. En général, les symptômes de la LMA se développent rapidement, en l'espace de quelques jours ou semaines. Ces symptômes peuvent inclure une sensation générale de faiblesse et de fatigue, une pâleur, une température élevée, des symptômes grippaux et une tendance à contracter facilement des infections telles que la toux ou le rhume. Les patients atteints de LMA peuvent également être sujets à des saignements (par exemple, saignements de nez, saignements des gencives, saignements prolongés en raison de coupures mineures) et à des ecchymoses. Ils peuvent présenter une perte de poids inexpliquée et peuvent souffrir d'essoufflement et de douleurs osseuses, dorsales ou abdominales. En outre, des grosseurs causées par le gonflement des ganglions lymphatiques peuvent apparaître dans le cou, les aisselles, l'abdomen ou l'aine.
Tests de diagnostic
En cas de suspicion de LMA, une analyse de sang sera effectuée pour mesurer le nombre de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. En outre, l'apparence des différentes cellules sanguines au microscope sera évaluée. La plupart des patients atteints de LMA ont une quantité excessive de globules blancs immatures dans leur sang, et pas assez de globules rouges ou de plaquettes. Bien que ces résultats puissent suggérer la présence d'une LMA, un diagnostic définitif nécessite généralement un examen de la moelle osseuse. Pour ce faire, un échantillon de moelle osseuse est prélevé sur l'os de la hanche ou le sternum et envoyé au laboratoire pour une évaluation plus poussée de la taille, de la forme et des caractéristiques moléculaires et génétiques des cellules de la moelle osseuse. Ces tests permettent aux médecins de déterminer le sous-type exact de LMA, ce qui a un impact sur le pronostic et le plan de traitement à suivre.
En général, la leucémie ne forme pas de tumeurs et, par conséquent, les examens d'imagerie médicale (radiographie, tomodensitométrie, IRM, échographie) sont moins importants dans le bilan diagnostique de la LMA que pour les tumeurs solides. Toutefois, lorsque l'on soupçonne que la LMA s'est propagée au-delà du sang et de la moelle osseuse, des examens d'imagerie peuvent être demandés.
Traitements
La LMA est une maladie agressive et les patients doivent être traités dès que possible après le diagnostic. Le principal traitement pour les patients jeunes et en bonne santé atteints de LMA consiste en une chimiothérapie, qui est généralement administrée en plusieurs phases. Dans la phase d'induction, une chimiothérapie intensive est administrée pour faire passer la leucémie en rémission (complète). Cela signifie que les cellules leucémiques ne peuvent plus être trouvées dans les échantillons de moelle osseuse. L'intensité de la chimiothérapie utilisée est déterminée par l'âge et la condition physique du patient. Pour les patients présentant une mutation du gène FLT3, une thérapie ciblée peut être ajoutée à la chimiothérapie. Il en va de même pour les patients qui ont la protéine CD33 à la surface de leurs cellules tumorales.
Lors de la phase de consolidation du traitement, une deuxième cure de chimiothérapie intensive est effectuée pour détruire les cellules leucémiques restantes dans l'organisme. Pour les patients qui ont reçu un médicament ciblé lors de l'induction, celui-ci est généralement poursuivi lors de la phase de consolidation. Chez une partie des patients, une greffe de cellules souches peut être réalisée comme traitement de consolidation.
Pour les patients âgés ou fragiles, la stratégie de traitement intensif décrite ci-dessus n'est pas envisageable. Pour ces patients, le traitement consiste en une chimiothérapie à faible dose avec des agents hypométhylants, soit seule, soit en association avec une thérapie ciblée.
Certains patients ont des cellules leucémiques résiduelles dans leur moelle osseuse après avoir reçu une chimiothérapie intensive. Dans ce cas, la maladie est dite "réfractaire". D'autres patients peuvent obtenir une rémission mais voir réapparaître des cellules leucémiques dans leur moelle osseuse. On parle alors de "rechute" de la maladie. Pour les patients atteints de LMA en rechute ou réfractaire, la transplantation de cellules souches peut être la meilleure option. Pour les patients qui ne peuvent pas subir une greffe de cellules souches, on utilise une chimiothérapie à faible dose, seule ou en association avec une thérapie ciblée. En outre, de nombreux nouveaux médicaments et combinaisons sont en cours d'évaluation dans le cadre d'essais cliniques et ces études peuvent fournir des options thérapeutiques alternatives.
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